WSTĘP DO FARMACJI:

Poprzez poszukiwanie i wprowadzenie nowych leków wpływa na:

  • wydłużenie życia populacji
  • poprawę jakości „zyskanych” lat
  • postęp naukowy i postęp w dziedzinie ochrony zdrowia
  • diagnostykę i terapię chorób przewlekłych i tzw. „nowych chorób”
  • redukcję kosztów osobistych, społecznych i ekonomicznych

Poprzez inwestycje w segment R&D pozwala na:

  • postęp technologiczny (urządzenia medyczne, diagnostyczne i nowe technologie)
  • zwiększenie dotarcia do dotychczasowych terapii
  • poprawę skuteczności dotychczasowych terapii
  • wprowadzenie nowych dróg podania terapii (np. terapie wziewne: astma, POCHP; diabetologia etc.) – zwiększenie ich efektywności

Poprzez edukcję (kadra medyczna, pacjenci, konsumenci) pozwala na:

  • zwiększenie świadomości społecznej (zdrowotnej: choroby, profilaktyka, zdrowe nawyki)
  • zapobieganie wystąpieniu chorób (np. poprzez szczepienia)
  • profilaktykę
  • redukcję zachorowań, redukcja objawów

CYKL ŻYCIA LEKU:

Wprowadzenie na rynek – sprzedaż niska, wysokie nakłady na promocję i edukację odbiorców oraz na dystrybucję.
Wzrost sprzedaży – zaakceptowanie produktu, wzrost sprzedaży i zysku.
Dojrzałość – nasycenie produktem, zahamowanie wzrostu sprzedaży i przychodu.
Schyłek/Erozja – spadek sprzedaży i produkcji, produkt albo jest wycofywany z rynku albo podejmowane są działania by go na nim utrzymać: kampanie reklamowe, promocje cenowe, upusty, rabaty, szukanie nowych kanałów dystrybucji, ew. modyfikacja produktu


RYS HISTORYCZNY ROZWOJU LEKÓW

Historia rozwoju medycyny to historia poszukiwania nowych leków i nowych metod leczenia, a także postepowania profilaktycznego.

Historia badań klinicznych jest krótka w porównaniu do historii medycyny, ale bardzo intensywna.

W ciągu ostatnich 60 lat rozwinął się w firmach farmaceutycznych ogromny dział R&D, który ma za zadanie odkrywanie i przeprowadzanie badań z lekami , które następnie są rejestrowane i wprowadzane do leczenia.

Postępowi w badaniach naukowych towarzyszy również rozwój ustawodawstwa (Prawa farmaceutycznego), które ma za zadanie ochronę bezpieczeństwa osób uczestniczących w badaniach klinicznych


ZNAJDOWANIE NOWYCH CZĄSTECZEK

  • Naturalna cząsteczka posiadająca odpowiednie wiązanie, produkt, substrat lub modulator dla określonego „celu” mogą działać jak potencjalny lek.
  • Zdolność potencjalnego celu do krystalizacji pozwala na użycie krystalografii rentgenowskiej i modelowania molekularnego do stworzenia leku, który będzie pasował do określonego miejsca wiązania.
  • Szczęście i przypadek kiedyś odgrywały rolę w odkrywaniu nowych leków.
  • Wiedza na temat istniejących miejsc działania leków pozwala na przeszukiwanie baz danych struktur chemicznych w celu znalezienia nowego leku, który może oddziaływać w tym miejscu
  • Spektroskopia NMR może być użyta do identyfikacji epitopów (małych cząstek pasujących do miejsc wiązania potencjalnych leków). Mogą być one potem użyte poprzez kolejne wiązania do stworzenia aktywnych leków.
  • Jeśli potencjalny lek jest zawarty w mieszaninie substancji chemicznych lub w ekstrakcie ziołowym wymaga oczyszczenia i określenia struktury.

 


OCHRONA PATENTOWA I OCHRONA DANYCH

Ochrona patentowa leku wynosi 20 lat i może być przedłużona maks.na kolejne 5 lat dzięki dodatkowemu świadectwu ochronnemu. Produkt odtwórczy może wnioskować o rejestrację po 8 latach od rejestracji leku oryginalnego, a na rynek może być wprowadzony po 10 latach. Zarejestrowanie znaku towarowego upoważnia do posługiwania się symbolem ®.

 


GLP – DOBRA PRAKTYKA LABORATORYJNA

Wdrożenie Dobrej Praktyki Laboratoryjnej w jednostkach badawczych jest niezbędnedla zapewnienia jakości prowadzonych badań. Prowadzenie badań zgodnie zasadami GLP umożliwia:

  • standardową, jednolitą oraz obiektywną ocenę oddziaływania na organizmy żywe i środowisko,
  • poprawę ochrony zdrowia społeczeństwa,
  • poprawę standardu wykonywanych badań
  • zmniejszenie ilości badań, a tym samym korzyści ekonomicznych,
  • wzrost wzajemnego zaufania w stosunku do wyników badań,
  • ułatwienie handlu międzynarodowego.

GMP – DOBRA PRAKTYKA WYTWARZANIA

Dobra Praktyka Produkcyjna (GMP):

• gwarantuje zgodność wytwarzania i kontrolowania procesu produkcji z wymaganiami zawartymi w specyfikacjach oraz dokumentach będących podstawą wydania pozwolenia na dopuszczenie do obrotu,

• obejmuje wszystkie aspekty produkcji począwszy od głównych założeń dotyczących obiektu, poprzez wymagania w stosunku do surowców, maszyn, personelu, aż do samego procesu produkcji, a następnie magazynowania i dystrybucji wytwarzanego produktu,

• zapewnia powtarzalność i jakość produktu z uwzględnieniem jegobezpieczeństwa, czystości i efektowności,

• zapobiega mieszaniu się półproduktów, produktów i materiałów, tym samym zanieczyszczeniom jednego produktu lub surowca innym.


DOPUSZCZENIE DO OBROTU PRODUKTÓW LECZNICZYCH

Leki mogą być rejestrowane na drodze 4 procedur: narodowej, wzajemnego uznania, zdecentralizowanej i centralnej.

Pozwolenie na dopuszczenie do obrotu jest ważne 5 lat, a następnie przedłużane na czas nieokreślony. W przypadku wątpliwości co do bezpieczeństwa i skuteczności leku może zostać wydane pozwolenie warunkowe na 1 rok.

Dokumentacja rejestracyjna składa się z 3 podstawowych części: analityki (Moduł 3),toksykologii (Moduł 4) i kliniki (Moduł 5).

Istnieją 3 wyjątki od konieczności składania pełnego dossier rejestracyjnego (informedconsent, WEU i standardowy generyk).

W ściśle określonych przypadkach można dopuścić do obrotu leki bez konieczności uzyskania pozwolenia.

Wszystkie leki podlegają monitorowaniu działań niepożądanych, niektóre z nichszczególnemu (symbol czarnego trójkąta).


LEKI CHEMICZNE, A LEKI BIOLOGICZNE

Leki chemiczne:

  • prosta struktura cząsteczkowa,
  • otrzymywane na drodze syntezy chemicznej,
  • odpowiedniki generyczne rejestrowane na podstawie badań biorównoważności,
  • w zakresie bezpieczeństwa i skuteczności odwołują się do wyników badań leku innowacyjnego

Leki biologiczne:

  • skomplikowana struktura cząsteczkowa,
  • otrzymywane metodami inżynierii genetycznej,
  • leki biopodobne rejestrowane na podstawie badań porównawczych z lekiem referencyjnym i własnych badań klinicznych,
  • lek biopodobny i odpowiadający mu lek biologiczny referencyjny są do siebie „najbardziej podobne” w czasie wykonywania badań porównawczych – po rejestracji każdy z nich „żyje swoim własnym życiem”.

BADANIA KLINICZNE I PRZEDKLINICZNE

Badania kliniczne zawsze poprzedzają wprowadzenie leku na rynek (rejestrację)

Są cztery fazy badań klinicznych w tym 3 przed-rejestracyjne.

„Złotym” standardem badań klinicznych jest badanie randomizowane, podwójnie zaślepione, porównawcze .

Wszystkie badania kliniczne musza być wykonywane zgodnie z GCP (Good Clinical Practice) oraz Deklaracją Helsińską (z jej nowymi rozszerzeniami).

Naczelną i nadrzędną zasadą wykonywania badań klinicznych jest zapewnienie bezpieczeństwa osobie uczestniczącej w badaniu.

Z kilku tysięcy związków wchodzących do badań klinicznych jedynie jeden ma szansę być zarejestrowanym jako nowy środek leczniczy.